Pesquisadores israelenses desenvolverão medicamentos para doenças oculares incuráveis

Acredita-se que a retinite pigmentosa afete cerca de 1,5 milhão de pessoas em todo o mundo, com 2.000 a 3.000 pacientes em Israel.

Pesquisadores israelenses estão desenvolvendo um medicamento para tratar a retinite pigmentosa, uma doença ocular genética incurável que causa degeneração da retina e cegueira em uma idade jovem, recriando um suplemento derivado de um ingrediente natural que não existe mais em quantidades suficientes.Acredita-se que a retinite pigmentosa afete cerca de 1,5 milhão de pessoas em todo o mundo, com 2.000 a 3.000 pacientes em Israel. A doença se manifesta pela primeira vez na vida, com os sintomas de início tardio aparecendo no início da idade adulta. A visão do paciente continuará a diminuir à medida que a doença piora progressivamente, o que pode levar à cegueira total.

A própria doença é causada por uma mutação genética que impede o corpo de absorver o β-caroteno, um pigmento essencial para a visão, cuja falta resulta em deterioração da visão e degeneração da retina.Embora não haja cura para a doença, existem diversos tratamentos e medicamentos propostos. Um deles foi descoberto em testes clínicos de cerca de uma década atrás, nos quais um suplemento alimentar natural derivado de algas marinhas teve sucesso em melhorar o tratamento em um terço dos pacientes.O tratamento específico teve como foco o princípio ativo 9-cis-β-caroteno, uma versão do β-caroteno. O ingrediente mostrou ser absorvido por alguns dos pacientes, permitindo que sua visão melhorasse em várias áreas – especificamente visão noturna, campo de visão e atividade elétrica na retina.Mais tarde, porém, a eficácia do suplemento mostrou-se mais errática. Verificou-se que isso se devia a fatores ambientais, que causaram uma mudança nas algas, o que significa que ela não continha mais 9-cis-β-caroteno suficiente.No entanto, pesquisadores do Blavatnik Center for Drug Discovery da Universidade de Tel Aviv e do Sheba Medical Center foram capazes de sintetizar com sucesso uma forma humana estável de 9-cis-β-caroteno, e atualmente estão desenvolvendo um medicamento baseado nele

.

“Quando a composição das algas naturais foi alterada devido a mudanças em seu ambiente marinho, percebemos que para garantir a confiabilidade da droga devemos produzir uma droga sintética estável, na qual possamos controlar o conteúdo”, Dra. Elvira Haimov, chefe da Unidade de Química Médica do centro, disse em um comunicado.”Nosso principal desafio no desenvolvimento desta droga foi a instabilidade química do ingrediente ativo 9-cis-β-caroteno, que se desintegra facilmente na presença de luz e oxigênio – um impedimento considerável para os processos de fabricação e prazo de validade”, disse ela. “Para resolver esse problema, desenvolvemos métodos de conservação, principalmente com a adição de estabilizantes e antioxidantes. Hoje nosso projeto atingiu o estágio de aumento de escala – para permitir a produção em maiores quantidades.””A medicação que sintetizamos foi testada com sucesso em neurônios da retina no laboratório”, explicou a diretora-gerente do centro, Dra. Ludmila Buzhansky.“Assim que formos capazes de produzir uma quantidade suficiente, passaremos para as próximas etapas: mais experimentos em laboratório e em modelos de camundongos, seguidos por testes clínicos em pacientes humanos”, disse ela. “Como a substância se mostrou segura e eficaz em sua forma natural, estamos muito otimistas em relação ao potencial da versão sintética.”Acreditamos que servirá de base para o desenvolvimento de um medicamento eficaz que pode salvar a visão de muitas pessoas que sofrem de retinite pigmentosa.”