Tratamento com células-tronco em hospital em Israel pode ajudar pacientes com esclerose múltipla a andar novamente

Não apenas não há cura conhecida, mas as pessoas com EM progressiva atualmente têm poucos ou nenhum tratamento eficaz.

Um tratamento inovador com células-tronco desenvolvido pelo Hadassah-University Medical Center  e NeuroGenesis levou a  melhorias clínicas significativas em pacientes com esclerose múltipla progressiva, de acordo com os resultados de um ensaio clínico de Fase II.Os resultados do estudo duplo-cego randomizado, controlado por placebo, que descobriu que o tratamento não apenas interrompeu a progressão da doença, mas levou a uma melhora na capacidade neurológica, foram publicados na revista Brain, da Universidade de Oxford .

A esclerose múltipla (EM) é uma doença autoimune que assola mais de 2,3 milhões de pessoas em todo o mundo, de acordo com a National Multiple Sclerosis Society, dos Estados Unidos. A doença causa danos na mielina – a cobertura que protege os nervos e promove a transmissão eficiente dos impulsos nervosos – bem como nas células nervosas do sistema nervoso central, levando a uma deficiência neurológica.Pessoas com EM muitas vezes sentem formigamento nos membros ou dormência, podem ter problemas para andar e usar as mãos e, eventualmente, podem até ficar paralisadas. A condição também está associada a problemas visuais.Até o momento, não apenas não há cura conhecida, mas as pessoas com EM progressiva têm poucos ou nenhum tratamento eficaz. Aqueles que existem têm como objetivo reduzir a incidência de recidiva ou retardar marginalmente a progressão da doença.O desenvolvimento do Hadassah, conhecido como NG-01, usa uma “subpopulação autóloga proprietária de células-tronco mesenquimais”. Em termos leigos, o tratamento usa células derivadas da medula óssea dos próprios pacientes com esclerose múltipla, garantindo que não haja elemento de rejeição. As células são injetadas no fluido da medula espinhal do sistema nervoso central dos pacientes. As células então viajam para o local da lesão e criam um “ecossistema de reparo” na área da lesão, explicou o CEO da NeuroGenesis, Tal Gilat.

O processo é relativamente simples e leva cerca de 20 minutos sob anestesia local. O paciente passa algumas horas no hospital para observação e depois pode ir para casa. A tecnologia foi desenvolvida pela NeuroGenesis, após uma licença da Hadasit, empresa de transferência de tecnologia do Hadassah. “A melhora dos pacientes foi em muitos casos bastante dramática”, disse Gilat. Quase 60% dos pacientes não mostraram qualquer evidência de atividade da doença durante todo o período de tratamento, em comparação com 10% no grupo de placebo, o que se traduz em uma redução de mais de 80% na progressão da doença. Cerca de 20% das pessoas tratadas com células-tronco em seu fluido espinhal apresentaram melhora após a primeira injeção. Após seis meses, 73% não apenas não experimentaram progressão da doença, mas também melhoraram. As melhorias incluíram uma melhor capacidade de andar, aumento da força muscular, melhorias neurológicas na função cognitiva e melhorias na destreza de suas mãos. Uma ressonância magnética funcional também mostrou que houve melhora na função motora.Gilat descreveu pacientes que conseguiam andar novamente, incluindo um que passou de dificuldade de locomoção para corrida de 16 quilômetros.

Embora atualmente tenhamos várias boas opções de tratamento para EM recorrente-remitente, deixamos de fornecer tratamento eficaz para EM progressiva que pudesse suprimir substancialmente a progressão da deficiência”, disse o Prof. Dimitrios Karussis do Hadassah, que liderou o estudo. “Este ensaio fornece resultados encorajadores e sugere o potencial para uma nova abordagem que pode não apenas desacelerar a progressão da doença, mas até mesmo induzir melhorias e promover mecanismos de reparo na EM progressiva”, disse ele.O estudo de Fase II envolveu 48 pacientes e durou três anos. No entanto, cerca de 140 pacientes receberam o tratamento, durante um estudo de Fase I e por meio do uso compassivo no Hadassah. Em nenhum dos estudos houve quaisquer efeitos colaterais graves relacionados ao tratamento. Atualmente, os resultados são de curto prazo e requerem tratamento contínuo para permanecerem eficazes. 

Gilat observou que o tratamento “não lida com a causa subjacente da doença, que ainda é desconhecida. Estamos melhorando os sintomas”.Karussis acrescentou que “por um lado, devemos sempre ser cautelosos ao interpretar os efeitos positivos de estudos de médio porte – e ensaios em grande escala são necessários para confirmar esses achados. Por outro lado, quando vemos essas melhorias neurológicas reais em pacientes com doença ativa e progressiva, não podemos deixar de ficar entusiasmados ”, disse ele. “Estas são certamente descobertas muito fortes.”Gilat disse que o Hadassah e o NeuroGenesis também realizaram estudos em estágio inicial usando o tratamento em pacientes com esclerose lateral amiotrófica (ELA) com resultados promissores.NeuroGenesis e Hadassah se reuniram com a Food and Drug Administration dos EUA e compartilharam os dados de seus primeiros testes. Em seguida, eles pretendem lançar um teste multicêntrico de Fase III nos EUA, Europa e Israel e, em seguida, iniciar o processo de inscrição para aprovação. Karussis estimou que isso poderia acontecer em dois a cinco anos.